В лаборатории редактирования генома получена и описана линия индуцированных плюрипотентных стволовых клеток больного муковисцидозом

Сотрудники лаборатории редактирования генома ФГБНУ «МГНЦ» (зав.- к.м.н. С.А.Смирнихина) получили культуру стволовых клеток из фибробластов 27-летнего пациента с муковисцидозом с гомозиготной мутацией F508del в гене CFTR. Клеточная линия была зарегистрирована в Европейском регистре стволовых клеток человека (hPSCreg). Сотрудники лаборатории планируют её использовать для разработки персонализированного лечения муковисцидоза, включая редактирование генома, а также для моделирования заболевания и оценки действия лекарственных препаратов.

Результаты работы опубликованы в журнале Stem Cell Research (Q1, импакт-фактор 4,489).

«Generation of induced pluripotent stem cell line (RCMGi001-A) from human skin fibroblasts of a cystic fibrosis patient with p.F508del mutation»

Kondrateva E, Adilgereeva E, Amelina E, Tabakov V, Demchenko A, Ustinov K, Yasinovsky M, Voronina E, Lavrov A, Smirnikhina S.

Stem Cell Research, 2020, Volume 48, October, 2020, 101933

doi: 10.1016/j.scr.2020.101933

Статья доступна по ссылке на сайте журнала

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1873506120302348