В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили алгоритм выбора методов очистки аденоассоциированных вирусных векторов для препаратов генной терапии

Алгоритм разработан на основе анализа данных почти 100 научных публикаций, посвященных всем доступным сегодня методам очистки. Статья, посвященная алгоритму, вышла в журнале BioEssays (Q1).

Рекомбинантные аденоассоциированные вирусы (рААВ) являются перспективными векторами для доставки различных генетических конструкций в эукариотические клетки. 

рAAВ обладают свойствами, которые позволяют использовать их как in vitro, так и in vivo: они практически не патогенны, безопасны, не вызывают иммунного ответа и других побочных реакций, могут точно доставлять необходимый материал в клетки-мишени.

Очистка и концентрация векторов рAAВ играют решающую роль для достижения высокого вирусного титра, стабильности, эффективности и чистоты будущих препаратов.

- Существующие методы очистки заметно отличаются друг от друга по механизмам, эффективности, трудоемкости и стоимости. Сегодня исследователям приходится выбирать подходящий для их целей метод фактически методом проб и ошибок. Предложенный нами алгоритм позволит упростить этот выбор, остановиться на методе, подходящем для решения задач эксперимента, при этом учитывая ресурсы лаборатории. Например, если в дальнейшем предполагается GMP производство для доклинических испытаний препарата на животных, тогда необходимы методы очистки, которые позволят получить высокоочищенный препарат, например, метод хроматографии, - пояснила заведующая лабораторией редактирования генома, к.м.н. Светлана Смирнихина.

Рекомбинантные аденоассоциированные вирусы в качестве методов доставки используются в таких инновационных лекарственных средствах как Золгенсма (препарат для лечения спинальной мышечной атрофии) и Лукстурна (препарат для лечения наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутацией гена RPE65).