Лаборатория редактирования генома МГНЦ стала первой в России и второй в мире, которой удалось получить бронхиальные и лёгочные органоиды

Специалистам лаборатории редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) удалось получить бронхиальные и лёгочные органоиды из стволовых клеток. Органоиды – это 3D структуры, состоящие из нескольких типов клеток легких. Они могут являться моделями для проведения научных исследований, например, для изучения действия различных лекарственных препаратов. Лаборатория редактирования генома МГНЦ сосредоточена на работе с самой частой в европейской популяции мутацией гена CFTR, которая приводит к тяжелому наследственному заболеванию, муковисцидозу. При этом заболевании, в первую очередь, поражаются легкие и поджелудочная железа. В последние годы появились таргетные препараты, которые существенно меняют качество жизни пациентов, однако эти препараты эффективны только при определённых типах мутаций. Редактирование генома соматических клеток в будущем способно изменить подход к лечению всех пациентов, независимо от типа мутации. 

Методика получения органоидов из стволовых клеток больных муковисцидозом оптимизирована научным сотрудником лаборатории редактирования генома МГНЦ Анной Демченко. Ранее она получила президентскую стипендию на исследования технологии получения бронхиальных и лёгочных органоидов и редактирование мутации F508del гена CFTR.

- В перспективе ближайших 10 лет хотелось бы иметь возможность проводить исследования in vivo: провести трансплантацию органоидов, полученных в нашей лаборатории, и наблюдать их терапевтический эффект. Уверенность в успехе придает опыт зарубежных коллег – они также работают с бронхиальными и легочными органоидами, причем уже на лабораторных животных. Бронхиальные и легочные органоиды имеют большие перспективы, например, при трансплантации. Можно засевать органоидами трансплантируемые лёгкие – как показывают научные исследования, это помогает повысить приживаемость органа, - рассказала Анна.

Помимо исследований таргетных препаратов, органоиды могут использоваться для изучения эффективности новых методик геномного редактирования. 

- Уникальность методики получения бронхиальных и легочных органоидов состоит в том, что источником являются клетки кожи, - пояснила заведующая лабораторией редактирования генома МГНЦ, к.м.н. Светлана Смирнихина, - Мы берем небольшой фрагмент кожи у пациента с муковисцидозом, из которого получаем стволовые клетки, которые затем при определенных условиях культивирования становятся клетками легких и бронхов, организованными в 3D структуры – органоиды. Таким образом, нам теперь доступна модель легких без биопсии легких.

Лаборатория редактирования генома МГНЦ стала первой в России и второй в мире, которой удалось получить бронхиальные и лёгочные органоиды. Технология получит российский патент.