Культуры стволовых клеток от российского больного муковисцидозом теперь доступны в Европейском клеточном банке стволовых клеток

Сотрудниками лабораторий редактирования генома, мутагенеза и биобанка ФГБНУ «МГНЦ» получены и полностью охарактеризованы культуры индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) от больного муковисцидозом с мутациями F508del и W1282X в гене CFTR.

Две линии ИПСК были получены путем репрограммирования из фибробластов кожи 28-летнего мужчины с клинически проявленным и генетически подтвержденным (F508del/W1282X) муковисцидозом. Протокол получения и полная характеристика линий опубликованы в журнале Stem Cell Research (Q1, импакт-фактор 4,489). Клеточные линии были зарегистрированы в Европейском регистре стволовых клеток человека (hPSCreg) и теперь доступны для всех ученых в мире для научных исследований. Полученные линии ИПСК лаборатория редактирования генома планирует использовать для разработки методов таргетного исправления мутаций с помощью CRISPR-Cas9.

Kondrateva E, Demchenko A, Slesarenko Y, Pozhitnova V, Yasinovsky M, Amelina E, Tabakov V, Voronina E, Lavrov A, Smirnikhina S. Generation of two induced pluripotent stem cell lines (RCMGi004-A and -B) from human skin fibroblasts of a cystic fibrosis patient with compound heterozygous F508del/W1282X mutations. Stem Cell Research, 2021, Volume 52, April 2021, 102232. DOI: 10.1016/j.scr.2021.102232.

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1873506121000787