Иллюстрация из статьи сотрудников МГНЦ попала на обложку высокорейтингового журнала

Сотрудники лаборатории редактирования генома опубликовали исчерпывающий обзор о модификации аденоассоциированных вирусных векторов для лечения заболеваний легких. Генная терапия генетически обусловленных заболеваний, включая некоторые патологии дыхательной системы, требует эффективного метода доставки трансгена. Рекомбинантные аденоассоциированные вирусные (рААВ) векторы хорошо изучены и используются в генной терапии, поскольку они относительно просты, обладают низкой иммуногенностью и способны эффективно трансдуцировать эукариотические клетки. На сегодняшний день выделено множество природных и искусственных (с модифицированными капсидами) серотипов ААВ, демонстрирующих предпочтительный тропизм к различным тканям и клеткам в соответствии с преобладающими рецепторами на поверхности клетки. В обзоре описаны различные подходы к нацеливанию рААВ на эпителиальные клетки дыхательной системы, например, с использованием различных типов модификаций капсида и регуляции экспрессии трансгена тканеспецифическими промоторами. Часть обзора посвящена вопросам трансдукции стволовых и прогениторных клеток легких с помощью ААВ, что на сегодняшний день является сложной задачей.

Kochergin-Nikitsky K, Belova L, Lavrov A, Smirnikhina S. Tissue and cell-type-specific transduction using rAAV vectors in lung diseases. J Mol Med (Berl). 2021 Aug;99(8):1057-1071. doi: 10.1007/s00109-021-02086-y.

https://link.springer.com/article/10.1007/s00109-021-02086-y