Финансирование закупки лекарственных препаратов взрослых пациентов с орфанными заболеваниями должно полностью перейти на федеральный уровень

10 октября в пресс-центре МИЦ «Известия» прошла пресс-конференция на тему: «Доступность медицинской помощи и проблемы лекарственного обеспечения для взрослых пациентов с редкими заболеваниями».

В пресс-конференции приняли участие:

• Александр Румянцев, Член комитета Государственной Думы по охране здоровья, академик РАН;
• Ирина Мясникова, член экспертного Совета по редким заболеваниям комитета Государственной думы по охране здоровья, председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний, член попечительского совета фонда «Круг добра»;
• Сергей Куцев, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, президент Ассоциации медицинских генетиков России, директор ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова»;
• Екатерина Захарова, доктор медицинских наук, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», председатель экспертного совета Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний;
• Неля Погосян, заместитель председателя правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний, руководитель направления по метаболическим заболеваниям;
• Наталья Смирнова, юрист Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний, член Экспертного совета комитета Государственной думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям;
• Татьяна Строкова, заведующая отделением педиатрической гастроэнтерологии, гепатологии и диетологии ФГБУН «ФИЦ питания и биотехнологии».

Модератором пресс-конференции выступила заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», председатель экспертного совета Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний, д.м.н. Екатерина Захарова.

«Сегодня мы хотели бы поднять очень важную и острую тему, которая многие годы тревожит пациентское и медицинское сообщество. Эта тема касается лекарственного обеспечения и медицинской помощи взрослых пациентов с редкими заболеваниями. Число редких заболеваний огромно, большинство из них манифестирует у детей, но, благодаря прогрессу в области лечения этих болезней, редкие заболевания взрослеют вместе с нашими пациентами и переходят из детской жизни во взрослую, из медицины детской в медицину взрослую. С этим связан ряд проблем, которые касаются этих пациентов, так как лекарственное обеспечение детей во многих случаях в нашей стране осуществляется благодаря работе фонда «Круг добра», и обеспечение этих пациентов до 19 лет происходит за счет средств этого фонда. Многие пациенты имеют возможность получать лечение по программе высокозатратных нозологий (ВЗН), но также остается огромное число пациентов, которые не всегда получают необходимую им лекарственную помощь по причине того, что инновационные препараты пока не зарегистрированы, либо потому, что они не включены в программы, либо по причине того, что эти заболевания не включены в определенные перечни и списки», - отметила Екатерина Захарова.

Лекарственное обеспечение взрослых пациентов с орфанными заболеваниями – самая серьезная на сегодняшний день проблема, решить которую можно только с привлечением федерального финансирования. Об этом заявил директор ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ, академик РАН Сергей Куцев. Два наиболее эффективных механизма лекарственного обеспечения, по мнению Сергея Куцева, это фонд «Круг добра» и федеральная программа высокозатратных нозологий. Однако фонд обеспечивает только детей и подростков в возрасте до 19 лет, а федеральная программа не может полностью закрыть потребности всех пациентов.

«Наши дети достигают взрослого возраста, и мы сталкиваемся с тем, что они перестают получать лекарственные препараты, мы видим прогресс клинических проявлений. Получается, что мы зря занимались такой важной и такой тяжелой работой по раннему выявлению и ведению этих пациентов. Есть ряд субъектов, которые берут на себя финансирование, как это должно быть, по лечению наших пациентов, достигших девятнадцатилетнего возраста. Но у нас много дотационных регионов, и средств на дорогостоящее лечение зачастую не хватает. Здесь абсолютно очевидно, что финансирование лечения взрослых пациентов должно переходить на федеральный уровень. В данном случае важно, чтобы медицинская общественность, пациентские организации, все вместе ставили этот вопрос перед государством, и пациент получал лечение вне зависимости от того, в каком регионе он проживает. Все являются гражданами Российской Федерации и имеют право на получение эффективной терапии в любом возрасте», - заявил Сергей Куцев.

Наиболее подходящим инструментом для лекарственного обеспечения орфанных пациентов взрослого возраста могла бы стать программа высокозатратных нозологий. Однако сегодня она дефицитна и не может включить дополнительные заболевания.

Это подчеркнул депутат Госдумы, научный руководитель НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, академик РАН Александр Румянцев. В программу ранее планировали включить обеспечение взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией, поскольку в ней освободилась часть средств благодаря работе фонда «Круг добра». Однако это не удалось, поскольку потребовалось бы около 11 миллиардов рублей, а в перспективе – 18 миллиардов рублей. Таких средств в программе не предусмотрено.

«На ближайший год-два перспектив расширения федеральной программы высокозатратных нозологий нет, поэтому мы проводим работу в субъектах Российской Федерации с целью того, чтобы регионы планировали переход детей во взрослую сеть. В прошлом году было проведено 30 конференций, а в этом году 23 в различных субъектах РФ. За 2 года количество субъектов, которые оплачивают лечение взрослых пациентов со СМА увеличилось с 25% практически до 70%. Мы продолжим эту работу до момента, пока не будет принято решение о полном обеспечении за счет федерального бюджета пациентов с орфанными заболеваниями», - заявил Александр Румянцев.

Другим механизмом обеспечения лекарственными препаратами взрослых пациентов мог бы стать государственный фонд, созданный по аналогии с «Кругом добра» на средства от повышенной ставки налогообложения для лиц, чьи доходы превышают определенную сумму. Такое решение предложил Сергей Куцев. Бюджет фонда «Круг добра», согласно Федеральному закону №372, формируется из повышенной ставки в 15% для россиян, чей доход превышает 5 млн рублей в год.

«Мы не должны оставлять наших пациентов без лечения. Если программа ВЗН не позволяет их полностью обеспечить, значит нужно увеличить налог, объяснить обществу, что только дополнительный налог для тех, кто зарабатывает больше 5 миллионов в год, может помочь нашим пациентам. Хочу подчеркнуть, что, когда вводился 15%-ый налог, я не слышал, чтобы кто-то возмущался этим обстоятельством. Все общество согласилось помогать», - отметил Сергей Куцев.

Екатерина Захарова сделала акцент на ряде шагов, помогающих приблизить глобальные решения на государственном уровне. К ним относятся создание сети взаимодействующих друг с другом центров по редким заболеваниям, передающих пациента из детского звена во взрослое, а также соблюдение клинических рекомендаций, сопровождение взрослых пациентов в больницы и клиники, создание регистров пациентов, проведение фармакоэкономических расчетов.

«Я думаю, что работа всех пациентских организаций, благотворительных фондов, помогающих взрослым пациентам и детям – это крайне важно, от их ежедневной работы во многом зависит то, как быстро у нас будут получать обеспечение многие пациенты с редкими заболеваниями», - резюмировала Екатерина Захарова.

Подробнее с записью пресс-конференции можно ознакомиться на сайте В МИЦ «Известия» обсуждают доступность медпомощи при редких болезнях. Трансляция | Новости | Известия | 10.10.2023 (iz.ru)