Специалисты лаборатории редактирования генома МГНЦ опубликовали обзорную статью, посвященную аллогенной трансплантации стволовых клеток в терапии наследственных болезней

Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – терапевтический подход, при котором используется донорский биоматериал. Это давно признанный метод лечения таких групп наследственных заболеваний, как гемоглобинопатии, первичные иммунодефициты, лизосомные болезни накопления. Стремительное развитие новых подходов при отборе доноров на этапах подготовки реципиента, а также поддерживающей терапии значительно усовершенствовало возможности клинического применения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Специалисты лаборатории редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова проанализировали более 70 источников, включая актуальные научные публикации и клинические рекомендации. Анализ позволил обобщить данные, позволяющие понять, как последние достижения меняют текущие показания для этого метода и ожидания от его применения. Обзор вышел в журнале «Biomedicines» (Q1).

В последние годы отмечается значительный прогресс в области аутологичной трансплантации генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток. При этом подходе используются клетки самого пациента, прошедшие модификацию с применением геномного редактирования или генотерапевтических подходов. Модифицированные или отредактированные аутологичные гемопоэтические стволовые клетки показали высокую эффективность в терапии β-талассемии, серповидно-клеточной анемии, мукополисахаридоза I типа и метахроматической лейкодистрофии. Прогресс в области аутологичной трансплантации на основе генной терапии предлагает многообещающую альтернативу аллогенной трансплантации. В частности, этот метод позволяет избежать реакции «трансплантат против хозяина» и расширяет терапевтические возможности для пациентов, не имеющих совместимых доноров. Однако такие параметры как долгосрочная эффективность и безопасность генно-модифицированных трансплантатов требуют дальнейшего изучения.

Как отмечают авторы обзорной статьи, дальнейшие усилия следует сосредоточить на совершенствовании низкотоксичных методов подготовки реципиентов и повышении безопасности генно-модифицированных клеток в долгосрочной перспективе. Также необходимо установить оптимальные сроки для такого рода медицинского вмешательства и интегрировать данные неонатального скрининга в систему разработки персонализированных стратегий раннего лечения. Эти направления исследований имеют решающее значение для максимального клинического эффекта и снижения нагрузки, связанной с пожизненным лечением.

Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток остаётся ключевой стратегией лечения ряда наследственных заболеваний. Однако развитие методов генной терапии создаёт возможности для дополнения, а в некоторых случаях и для замещения этого подхода трансплантацией аутологичных клеток. Новые тенденции способствуют развитию персонализированных подходов к лечению.

Авторы: Сабина Нагиева, Светлана Смирнихина