Сотрудники МГНЦ совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф.Гамалеи выявили наиболее эффективные вирусные векторы для генной терапии заболеваний легких

Результаты совместной работы ученых Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова и НИЦЭМ имени Н.Ф.Гамалеи по оценке эффективности доставки трансгенов в легочные органоиды с помощью вирусных векторов опубликованы в журнале «Biomedicines» (Q1, импакт-фактор 3,9).

Опубликованное исследование было проведено коллективами лабораторий редактирования генома и генетики стволовых клеток МГНЦ вместе с коллегами из НИЦЭМ им. Н.Ф.Гамалеи. Целью работы стало определение наиболее эффективного вирусного вектора и его дозы для доставки трансгенов в легочные органоиды. В дальнейшем это может быть использовано для генной терапии муковисцидоза или других заболеваний легких. Были протестированы аденоассоциированные вирусные (ААВ) векторы разных серотипов и аденовирусный вектор серотипа 5.

Результаты работы показали, что ААВ серотипа 6 обеспечивает наиболее эффективную доставку трансгена в легочные органоиды (>80% клеток в органоидах), тогда как другие векторы демонстрируют более низкую эффективность.

Также ученые проанализировали, в какой тип клеток в легочных органоидах преимущественно попадает трансген при использовании разных вирусных векторов. Показано, что аденовирусный вектор и ААВ серотипа 9 преимущественно трансдуцируют базальные и секреторные клетки в органоидах с эффективностью >90%.

Полученные результаты указывают на то, что, если целевыми клетками для генной терапии являются базальные и секреторные клетки в легком, то эти вирусные векторы являются подходящими для доставки трансгенов.

Belova L., Demchenko A., Erofeeva A., Kochergin-Nikitsky K., Zubkova O., Popova O., Ozharovskaia T., Salikhova D., Efremova A., Lavrov A., Smirnikhina S. Organoids from hiPSCs Can Be Efficiently Transduced by Recombinant Adeno-Associated Viral and Adenoviral Vectors. Biomedicines 2025, 13, 879. https://doi.org/10.3390/biomedicines13040879

https://www.mdpi.com/2227-9059/13/4/879