Сергей Куцев принял участие в V Российском фармацевтическом форуме «Лекарственная безопасность»

С 18 по 21 июня в Санкт-Петербурге проходит Петербургский международный экономический форум (ПМЭФ-2025).

Ежегодное флагманское событие ПМЭФ – форум «Лекарственная безопасность». Мероприятие максимально отражает повестку сферы лекарственного обеспечения, объединяет усилия государства, бизнеса и представителей общества для определения вектора развития отрасли.

Участниками сессии «Редкие заболевания: драйверы развития фарминдустрии и производства» выступили врачи, ученые, представители федеральных органов исполнительной власти, пациентских организаций.

Эксперты обсудили вопросы развития фарминдустрии, состояние оказания медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями в Российской Федерации.

Участниками сессии выступили:

• Сергей Владимирович Глаголев – заместитель министра здравоохранения Российской Федерации,
• Дмитрий Сергеевич Галкин – директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Министерства промышленности и торговли Российской Федерации,
• Тимофей Витальевич Нижегородцев – заместитель руководителя Федеральной антимонопольной службы,
• Александр Евгеньевич Ткаченко – председатель комиссии по вопросам благотворительности и социальной работе Общественной палаты Российской Федерации, председатель правления Фонда «Круг добра»,
• Лейла Сеймуровна Намазова-Баранова – руководитель НИИ педиатрии и охраны здоровья детей РНЦХ имени академика Б.В. Петровского, главный внештатный детский специалист по профилактической медицине Минздрава РФ, президент Союза педиатров России
• Виталий Владимирович Омельяновский – генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Министерства здравоохранения Российской Федерации,
• Инга Александровна Нижарадзе – генеральный директор ООО «Скопинфарм»,
• Юрий Александрович Жулев – президент Общероссийской благотворительной общественной организации инвалидов «Всероссийское общество гемофилии», сопредседатель Всероссийского союза пациентов,
• Анастасия Александровна Татарникова – председатель правления АНО «Дом Редких».

Масштабная работа

Модератором сессии выступил директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, академик РАН Сергей Куцев.

По мнению заместителя министра здравоохранения Российской Федерации Сергея Глаголева, редкие заболевания являются драйвером развития фармацевтического рынка. С 2011 года, когда в российском законодательстве появилось понятие редкого заболевания, проведена огромная работа – создана программа «7 ВЗН», затем «14 ВЗН». В программу включены около 30 тысяч пациентов с орфанными заболеваниями, которые централизованно обеспечиваются закупаемыми препаратами. Работают механизмы льготного обеспечения пациентов на региональном уровне, а также создан фонд «Круг добра» для детей, не имеющий аналогов в мировой практике. Кроме того, реализована программа расширенного неонатального скрининга.

«Также модифицирована система регистрации лекарственных препаратов в виде создания условных регистраций, признания зарубежных клинических исследований в отношении орфанных лекарственных препаратов, а также создание инструментов для применения в медицинской практике госпитальных исключений – это биомедицинские клеточные продукты и работа по госпитальным исключениям для других классов лекарственных препаратов. Ведутся работы по регламентации деятельности производственных аптек», – рассказал Сергей Глаголев.

Среди перспективных направлений эксперт отметил реализацию и совершенствование механизмов доступа на рынок орфанных лекарств с инструментами оценки их эффективности.

«Оценка эффективности лекарственной терапии – один из важнейших вопросов. Препараты регистрируются на основе суррогатных конечных точек и нам нужно четко понимать клинический эффект, за который платит государство и благотворители. Мы должны иметь доказательную базу для торговли с разработчиками лекарственных препаратов», – отметил замминистра.

Сергей Глаголев подчеркнул важность реализации Национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья», который содержит платформенные решения для создания новых лекарственных препаратов, медицинских изделий, новых технологий: «Важно, чтобы наработки по сканированию горизонтов и прогнозированию ландшафта будущей терапии были понятны внешним участникам, чтобы они выстраивали свои программы портфельных решений в орфанной области».

Сергей Глаголев также акцентировал внимание на вопросах наращивания научного потенциала отечественной фарминдустрии по выпуску терапевтических аналогов и создания новых классов лекарственных препаратов по «тому ландшафту орфанных заболеваний, с которым мы имеем дело». Важным аспектом он отметил работу над созданием института подзаконных актов, которые бы обеспечивали реализацию поддержки регионов орфанными препаратами, а также более гибкие схемы оплаты лекарственной помощи.

«Сегодня это может реализовываться на платформах благотворительных фондов, которые участвуют в финансировании орфанных лекарственных препаратов, где однократная генетическая терапия может реализовывать свой эффект в течение десятилетий и, соответственно, должна быть предусмотрена справедливая оплата за результаты и страхование риска плательщика при неэффективности той или иной лекарственной терапии», – подытожил замминистра.

Директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, академик РАН Сергей Куцев подчеркнул важность получения патентов на лекарственные препараты.

«Для наших пациентов с орфанными заболеваниями необходим широкий перечень препаратов, как производящихся в Российской Федерации, так и зарубежных. У нас благодаря работе фонда «Круг добра» есть большой опыт, когда препарат несколько месяцев назад зарегистрирован FDA, он оперативно рассматривается и принимается экспертным советом фонда, и наши пациенты его получают», – рассказал Сергей Куцев.

По словам директора департамента развития медицинской и фармацевтической промышленности Минпромторга России Дмитрия Галкина, если препарат зарегистрирован, то он находится в фокусе внимания производителей, в том числе, российских.

Спасение десятков тысяч детей и преемственность лечения

Во время форума, его участники обсудили беспрецедентный опыт лечения орфанных заболеваний у детей. В частности, речь шла о работе фонда «Круг добра».

Как рассказал председатель правления фонда, протоиерей Александр Ткаченко, в настоящий момент за счет средств фонда более 29 тысяч детей получают лечение, как по индивидуальным заявкам, так и по программе «14ВЗН». В перечнях фонда находятся 102 наименования заболеваний, 119 наименований лекарственных препаратов, технических средств реабилитации. Также фонд оплачивает 11 инновационных видов хирургической помощи.

«Фонд «Круг добра» стал спасением для десятков тысяч детей, тем механизмом, который обеспечит гарантированный доступ к самым современным технологиям и лекарственным препаратам, а также драйвером развития здравоохранения и, конечно, технологий медицины», – подчеркнул Александр Ткаченко.

По его мнению, фонд «Круг добра» – это инновационная модель, как по форме финансирования, так и по принятию решений. Впервые для обеспечения определенной когорты пациентов, пациентов с орфанными заболеваниями, был предложен отдельный финансовый механизм в виде дополнительной ставки налогообложения для людей с заработной платой выше 5 миллионов рублей. Это обеспечило гарантированность того, что пациенты будут получать необходимый препарат, который необходим им для жизни и здоровья.

«Фонд «Круг добра» – это не достижение России, это всемирное достижение. Это действительно тот прецедент, которым мы должны гордиться. Это история сохранения, спасения жизни детей», – согласен и сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв.

Александр Ткаченко считает, что фонд «Круг добра» – это успешный вариант реализации персонифицированной медицины, потому заявки на обеспечение пациентов дорогостоящими лекарствами индивидуально рассматривает экспертный совет фонда в полном составе, куда входит и главный внештатный детский специалист по медицинской генетике Минздрава РФ, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, академик РАН Сергей Куцев.

Александр Ткаченко поздравил Сергея Ивановича с присуждением премии «Призвание» за создание и внедрение неонатального скрининга на 36 групп редких заболеваний, и отметил, что эта программа позволяет выявлять орфанных пациентов буквально в первые дни после рождения. Благодаря этому в лучшую сторону изменилась и орфанная настороженность врачей, и выявляемость редких заболеваний. «В 2021 году было известно о 1190 пациентах со СМА, в 2025-м – о 1652 пациентах», – привел только один пример протоиерей.
 

Проблемы и предложения

Все завоевания команды фонда «Круг добра» нельзя перечеркивать, в свою очередь отметил Юрий Жулёв. Нельзя допускать, чтобы пациенты, у которых есть значительнее улучшения, после 19-летнего возраста оставались без лекарственного обеспечения.

«Если мы говорим о государственной политике в сфере здравоохранения, то необходимо выстраивание реальной гармонизированной системы нормативного правового регулирования, в центре внимания которой был бы пациент. Поэтому мы должны совместно с экспертным сообществом, с представителями Правительства Российской Федерации, Минздрава России, должны подумать о преемственности лечения», – подчеркнул эксперт.

Академик РАН Лейла Намазова-Баранова акцентировала внимание на то, что сегодня 85% детей остаются за фокусом научного внимания. Эксперт предложила сформировать в рамках «Круга добра» научный комитет, который бы анализировал результаты лечения у детей, получающих те или иные инновационные препараты.

«Мы должны планировать научные исследования таким образом, чтобы понимать, насколько эффективно мы расходуем ресурсы», – отметила Лейла Намазова-Баранова. Также академик рассказал, что в Российской Федерации существует уникальная система детского здравоохранения, в которой огромное внимание уделяется профилактике заболеваний.

«Ребенок в России от 0 до 18 лет осматривается 106 раз педиатром и другими специалистами. Кроме того, с профилактической целью выполняются лабораторные и инструментальные исследования. Одной из приоритетных задач, безусловно, является образование врачей-педиатров с особым упором на раннее выявление детей с редкими болезнями. Насколько рано мы выявим пациента с редкой болезнью, будет зависеть то, насколько эффективно мы его будем лечить», – отметила Лейла Намазова-Баранова.

Среди проблем эксперт подчеркнула нехватку информационного сопровождения – начиная от вакцинологии до орфанной отрасли.

«Нам не всегда хватает информационной поддержки. Особенно в случаях, когда мы видим невероятные результаты клинических исследований новых отечественных препаратов, которые позволяют улучшить основные, в том числе, когнитивные функции организма. Такая информация должна широко освещаться СМИ, чтобы эти данные были известны населению. Здесь также очень важна работа пациентских организаций», – заключила академик.

По мнению заместителя руководителя ФАС России Тимофея Нижегородцева, деятельность фонда «Круг добра» не только стимулирует производство и развитие фармацевтики, но развитие медицинской науки в соответствующих секторах. Помимо прочего работа фонда важна в экономике орфанных заболеваний, а также в перспективах производства новых лекарств и развития методов лечения.

«Редкие заболевания являются, прежде всего, драйвером науки, ведь ученые создают инновационные направления в терапии. Технологии, которые благодаря этому возникают, потом распространяются в лечение неорфанных болезней», – отметил замглавы ФАС.

Поддержала это мнение и председатель правления АНО «Дом Редких» Анастасия Татарникова. Она считает, что сегодня редкие заболевания стали огромным драйвером развития законотворчества, а также толчком к развитию образования в сфере медицины.

«Главная тема сегодняшнего экономического форума – это общие ценности как точка роста в новом многополярном мире. Что может быть лучше редких заболеваний в качестве примера гуманного отношения к человеку, его индивидуальной жизни, здоровья, разве эта ценность не может стать в ряду общих ценностей, которые даст толчок роста в нашем новом многополярном мире?», – резюмировала Анастасия Татарникова.

Подробнее: https://pharmforum.org/programme/business-programme/1550

Трансляцию сессии «Редкие заболевания: драйверы развития фарминдустрии и производства» смотрите по ссылке