Елена Кондратьева: «Переход на новый таргетный препарат для терапии муковисцидоза проходит в плановом режиме»

Первый дженерический (генерический) препарат тройного действия для лечения муковисцидоза был зарегистрирован в России в конце 2024 года. На пресс-брифинге в рамках общероссийского проекта «Бронхоэктазы: муковисцидоз и не только» в Астрахани эксперты представили результаты наблюдений пациентов.

Специалисты Научно-клинического отдела муковисцидоза Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова провели в течение трех месяцев исследование 151 пациента из 7 регионов, чьи данные занесены в российский Регистр пациентов с муковисцидозом. Несмотря на волнения, связанные с переходом на генерический препарат, результаты показали, что функция легких на фоне нового препарата продолжает увеличиваться, растет индекс массы тела, терапия переносится хорошо. Количество нежелательных реакций не превышает их число при использовании оригинального препарата.

«Мы даже видим тенденцию к более редкому проявлению нежелательных реакций, – сообщила руководитель Научно-клинического отдела муковисцидоза МГНЦ, заведующая кафедрой генетики болезней дыхательной системы Института высшего и дополнительного профессионального образования МГНЦ, д.м.н., профессор Елена Кондратьева. – Кроме того, мы проанализировали две группы по 30 пациентов. Одна группа включала тех, кому впервые в качестве таргетной терапии был назначен новый препарат. Вторая группа включала тех, кто перешел на новый препарат после приема оригинального. Результаты показали, что в обеих группах одинаково повысилась функция легких, нутритивный статус, а также одинаково снизились показатели потового теста. Эти данные позволяют сделать вывод, что два препарата, оригинальный и генерический, не отличаются друг от друга по эффективности и безопасности. Мы продолжаем проводить наши наблюдения, необходимо и дальше мониторировать состояние пациентов и увеличивать число наблюдений. Надеемся, что большее количество пациентов, особенно, взрослых, сможет получать данную жизненно необходимую терапию».

В новых клинических рекомендациях отражена схема перевода пациентов с одного препарата таргетной терапии на другой в рамках одного международного непатентованного наименования, отмечены все действия врача в случае возникновения нежелательных реакций, которые корректируются терапией, и отмены препарата не требуется. Этот важный раздел внесен в связи с письмом Министерства здравоохранения РФ ( письмо от 30.01.2025г. № 15-1/И/2-1467). Информация поможет врачам при возникновении тех или иных клинических ситуаций.

Елена Кондратьева особо подчеркнула, что перерыв в терапии при отказе от нее приводит к ухудшению состояния, регрессу всех достигнутых результатов лечения, особенно, у пациентов с низкой функцией легких и их структурными изменениями.

В Астрахани переход пациентов на новый препарат осуществляется в соответствии с действующими клиническими рекомендациями под контролем профильных специалистов, в первую очередь, лечащих врачей, функции которых выполняют пульмонологи Областной детской клинической больницы имени Н.Н. Силищевой. Специалисты оценивали в динамике клинико-лабораторные показатели и показатели респираторной системы.

«В рамках наблюдения оценивался объем форсированного выдоха за первую секунду, индекс массы тела, импедансометрия и концентрация хлоридов пота. Это основные критические точки, по которым оценивалась эффективность препарата. По результатам наблюдения в течение 6 месяцев отмечается сопоставимость показателей функции внешнего дыхания, индекса массы тела, уровня хлоридов пота с исходными данными. Это позволяет нам говорить о сохранении достигнутого терапевтического эффекта. Клиническое состояние пациентов характеризуется стойкой ремиссией бронхолегочного процесса. Мы не зарегистрировали ни одно нежеательное явление при переходе на новый препарат. Все пациенты удовлетворительно переносили терапию, при этом не отмечая субъективных изменений самочувствия. Опыт нашего региона позволяет говорить о том, что результаты свидетельствуют о сохранении клинико-функциональной стабильности, о благоприятном профиле безопасности при изменении препарата в рамках одного международного непатентованного наименования у детей с муковсицидозом. Этот переход был проведен у детей с 6 лет. Дети от 2 до 6 лет в регионе, как и по всей стране, сейчас обеспечиваются оригинальным препаратом», –отметила профессор кафедры факультетской педиатрии Астраханского ГМУ Минздрава России, член экспертного совета по муковисцидозу Российской Федерации, член Астраханского отделения Союза педиатров России, д.м.н. Диана Сергиенко.

Российская Федерация продолжает оставаться лидером по охвату пациентов с муковисцидозом таргетными препаратами. Терапия позволяет значительно повысить продолжительность и качество жизни. Переход на дженерические препараты признан во всем мире, он позволяет снизить стоимость терапии, делая ее доступной для большего числа пациентов.

«Переход к генерическим препаратам является закономерным процессом. Это обсуловлено потребностью в снижении цены и повышению доступности лечения, а также является стимулом к дальнейшим научым разработкам в поиске новых молекул для создания препаратов», – подчеркнула Елена Кондратьева.

В настоящее время мировое пациентское и профессиональное сообщество ждет появления нового генерического таргетного препарата, который будет еще более доступен по цене и позволит обеспечить доступ к терапии еще большему количеству пациентов в мире.