Благотворительные фонды ведут регистры в интересах своих подопечных
С чем сталкиваются благотворительные фонды, которые ведут регистры пациентов с орфанными заболеваниями? На эти вопросы мы попросили ответить представителей двух фондов – «Дети-бабочки» и «Гордей». Первый оказывает помощь детям и взрослым с редкими заболеваниями кожи (буллезным эпидермолизом и ихтиозом), второй – развивает системные проекты помощи детям с миодистрофией Дюшенна.
Гости подкаста:
Ольга Ивановна Гремякова – учредитель благотворительного фонда «Гордей»
Анастасия Александровна Зонина – директор по связям с общественностью и государством благотворительного фонда «Дети-бабочки»
С 2011 года в фонде «Дети–бабочки» накопилось значительное количество информации, в том числе, сведения о состоянии здоровья, результаты лечения пациентов с редкими генодерматозами, фактические потребности в необходимых лекарствах и медизделиях. В 2018 году, не найдя подходящего решения для клинического регистра ни в России, ни за ее пределами, фонд разработал и внедрил собственную медицинскую информационную систему «Регистр генетических и других редких заболеваний». Это продукт мирового уровня, аналогов которому нет ни в одной стране. В фонде активно делятся своим опытом с коллегами из других НКО. Сейчас это крупнейшая и самая современная база данных пациентов с буллезным эпидермолизом в мире, рассказала Анастасия Зонина.
По ее словам, процесс создания регистра занял около двух лет. При этом важное значение имеет безопасность и защита персональных данных пациентов. «Человек подписывает согласие на обработку персональных данных, согласно этому документу его данные вносятся в регистр, вся информация надежно защищена, размещена в российском дата-центре на сервере, сертифицированном в соответствии с требованиями Федерального закона «О персональных данных» №152-ФЗ и GDPR. Фонд является оператором персональных данных, мы строго следим за безопасностью», – заверила представитель фонда «Дети-бабочки».
В настоящее время в регистре фонда около 1800 пациентов с буллезным эпидермолизом. Наблюдение пациентов в подобном регистре дает много плюсов: помощь врачам при назначении лечения больным, профилактика осложнений, особенно, у пациентов с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, которые являются паллиативными, пояснила Анастасия Зонина. По ее мнению, экспертиза, которой обладает фонд, представляет большой интерес, как для системы здравоохранения, так и для развития науки и фармотрасли.
Кроме того, особенностью регистра является высокая точность прогнозных моделей. Регистр фонда «Дети-бабочки» содержит полную информацию о клинической картине подопечных, генетических мутациях, которая позволяет всесторонне описывать состояние здоровья пациента, сопоставлять параметры, выявлять закономерности, рассчитывать объемы помощи, отметила Анастасия Зонина.
Один из самых больших пациентских регистров по миодистрофии Дюшенна в мире – регистр благотворительного фонда «Гордей», рассказала учредитель фонда Ольга Гремякова. «К решению создать регистр я пришла в тот момент, когда фонд только появился. Мы смогли достаточно быстро запустить регистр и ведем его уже больше двух лет», – отметила Ольга Гремякова.
По ее словам, сейчас в нем более 1200 пациентов с миодистрофией Дюшенна. «Это маленькие мальчики до года, взрослые мужчины с мышечной дистрофией Беккера в возрасте 35-40 лет, маленькие девочки с мышечной дистрофией Дюшенна, у которых инактивирована здоровая Х-хромосома, близнецы. То есть в нашем регистре большое количество пациентов разного возраста, с широким спектром мутаций, с разнообразными вариантами терапии, которые наши подопечные получают благодаря фонду «Круг добра»», – почеркнула Ольга Гремякова.
Основной пользователь регистра – фонд «Гордей», отметила эксперт. «Мы передаем данные в интересах пациентов по их письменному согласию. К примеру, летом мы направили в фонд «Круг добра» списки детей, которым подходит препарат «Элевидис», – поделилась опытом работы Ольга Гремякова. В фонде «Гордей» создание регистра помогло быстро и эффективно настроить работу с семьями, уверена эксперт.
По ее мнению, сейчас в центре внимания организаторов здравоохранения, медицинских специалистов, некоммерческих организаций и пациентских сообществ находятся дети с редкими заболеваниями. И это помогает организовать учет таких пациентов, диагностику, профилактику и лечение редких болезней.
Регистры и единые базы данных – это составляющие эффективной помощи пациентам с редкими заболеваниями. «Ценность регистра – в анализе информации в интересах пациентов, чтобы они получили лечение», – подытожила Ольга Гремякова.
Темы эпизода:
- Как появилась идея собрать информацию по генодерматозам и создать подобный регистр? Сколько времени занял этот процесс? 03:11 - 07:21
- Кто вносит данные пациентов в регистр 07:23 - 08:12
- На основе каких параметров формируется регистр пациентов благотворительного фонда «Дети-бабочки», и какую информацию он включает 08:13 - 10:38
- Сколько пациентов с буллезным эпидермолизом входит в регистр по генодерматозам 10:49 - 11:15
- Что дает наблюдение пациентов в таком регистре 11:17 - 14:30
- Об основных пользователях регистра и результатах работы 14:31 – 19:01
- Какая информация входит в регистр благотворительного фонда «Гордей» 19:07 - 22:25
- О пользователях и параметрах регистра БФ «Гордей» 22:27 - 28:54
- Почему сегодня благотворительные фонды самостоятельно создают регистры орфанных заболеваний 28:55- 35:31
- О создании единой информационной системы в отношении регистра орфанных заболеваний 35:32 - 42:49
Все это и многое другое вы узнаете из нового выпуска научно-популярного подкаста «На генном уровне».