Новейшие технологии и перспективы развития генной терапии

Научно-практический вебинар «Генная терапия: новейшие технологии и перспективы развития» прошел 10 октября 2024 года. Организатором выступил портал PCR.NEWS.

Свои доклады во время образовательного мероприятия представили ведущие ученые в области молекулярной, клеточной биологии и генетики. Спикерами выступили ученые Центра молекулярной и клеточной биологии Сколковского института науки и технологий, научного центра трансляционной медицины Университета Сириус, Казанского федерального университета, ФГБНУ «НМИЦ АГП им. В.И. Кулакова».

Модератором вебинара стала заведующая лабораторией редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, к.м.н. Светлана Смирнихина.

Генной терапией в России занимаются несколько десятков научных коллективов, отметила в приветственном слове Светлана Смирнихина. По ее словам, есть несколько факторов, которые привели к быстрому развитию этой области науки, и в мире, и в России. В частности, появились новые методы доставки, новые методы редактирования генома, новые лекарственные препараты на основе генной терапии, которые одобрены в мире, что обеспечило приток финансирования в эту область. В России за последние годы изменилось законодательство в области разработки генотерапевтических препаратов – появилась возможность разрабатывать персонализированные лекарственные препараты для каждого отдельного пациента по упрощенной схеме.

В своем докладе Светлана Смирнихина рассказала о коррекции патогенных вариантов в гене CFTR для лечения муковисцидоза.

«Муковисцидоз – это аутосомно-рецессивное наследственное заболевание, которое является одним из самых частых моногенных заболеваний. В результате мутаций в гене белка канала для ионов хлора (CFTR) нарушается электролитный состав внеклеточной среды, что проявляется нарушением работы многих органов, но больше всего страдают легкие и поджелудочная железа. В организме скапливается слизь, которая постепенно сгущается и плохо выводится», – напомнила специалист.

Сотрудники лаборатории редактирования генома МГНЦ сосредоточились на двух самых тяжелых и распространенных мутациях гена CFTR 1 и 2 класса – F508del и W1282Х.

«Проведя многолетние научные исследования с помощью технологии таргетных нуклеаз CRISPR/Cas9 коллективу лаборатории редактирования генома удалось показать высокую эффективность коррекции самой частой мутации при муковисцидозе F508del в гене CFTR. Легочные органоиды, полученные из редактированных базальных клеток легкого пациентов, демонстрируют восстановление функции ионного канала CFTR», – поделилась результатами научных изысканий Светлана Смирнихина.

Эксперт рассказала также об использовании метода редактора оснований для редактирования мутации W1282Х в гене CFTR в клеточных линиях от пациента.

Вебинар стал полезен научным сотрудникам, врачам, специалистам по лабораторной диагностике и всем, кто хочет получить новые знания в области генной терапии.

Подробнее: https://pcr.news/webinars/gene_therapy/