Сергей Куцев выступил модератором секции Гайдаровского форума, посвященной генно-клеточным технологиям

Участниками дискуссии «Генно-клеточные технологии: шанс для пациента и вызов для системы здравоохранения» стали первый заместитель министра здравоохранения РФ Игорь Каграманян, директор Департамента науки и инновационного развития здравоохранения Министерства здравоохранения РФ Игорь Коробко, президент компании Novartis Gene Therapies Дэвид Ленон, генеральный директор «Джонсон & Джонсон» Россия и СНГ»; управляющий директор «Янссен» фармацевтического подразделения «Джонсон & Джонсон» Россия и СНГ Екатерина Погодина.

Вызов системе здравоохранения

Генно-клеточных технологии становятся неотъемлемой частью медицинской помощи, в первую очередь, при онкологических и наследственных заболеваниях, и вопросы доступности инновационных препаратов для пациентов, качества диагностики выходят на первый план.

- Появление новых технологий лечения требует адаптации механизмов регуляторики к особенностям препаратов, - подчеркнул Сергей Куцев

Компания «Novartis» одной из первых в мире разработала и зарегистрировала препараты на основе CAR-T технологии, которые способны модифицировать собственные иммунные клетки онкологического пациента таким образом, чтобы они могли уничтожать клетки опухоли. Накануне компания заявила о выводе на российский рынок препарата для лечения острого лимфобластного лейкоза и В-клеточной лимфомы.

- Мы чувствуем высокую ответственность за то, что вводим инновационные методы в практику, - заявил президент компании «Novartis Gene Therapies» Дэвид Леннон, - Это лечение можно применить однократно, в то время как сегодня используются препараты, которые требуются пациенту регулярно. Наши разработки поднимают вопросы ценообразования и долгосрочной доступности. Сложности связаны с компенсацией высокой стоимости лечения и обеспечения безопасности использования препаратов. Системе здравоохранения необходимо разработать механизмы, которые позволят оплатить лечение. Не нужно забывать, что такие лекарственные средства должны распространяться по согласованию с регуляторными органами. Мы должны работать в тесном сотрудничестве с медицинскими учреждениями России. Вскоре мы можем расширить наше партнерство, которое уже заключено с Минздравом, чтоб обеспечить лечение в соответствии с российскими нормами и стандартами.

Доступность препаратов персонализированной медицины, полученных непосредственно из клеток пациента, сегодня вопрос не науки и производства, а законодательного регулирования. Первый замминистра Минздрава Игорь Каграманян подчеркнул, что ведомство уделяет этому большое внимание, уже создан эффективный механизм, позволяющий оперативно принимать решения в ситуациях, когда пациенту необходим такой препарат, что повышать доступность новых технологий лечения.

31 декабря 2020 года завершился переходный период формирования единого пространства обращения лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза. Теперь регистрация лекарственных препаратов, в том числе соматоклеточных, под определение которых попадают CAR-T препараты, проводится в соответствии с правилами ЕАЭС. Новые правила во многом схожи и с теми, которые предъявляют российские ФЗ № 180 «Закон о Биомедицинских клеточных продуктах» и ФЗ № 61 «Об обращении лекарственных средств».

- Но сегодня система регулирования требует корректировки по мере получаемого опыта, мы все это понимаем, - подчеркнул Игорь Каграманян.

- Для генотерапевтических препаратов, которых мы ожидаем десятки, а может сотни, с точки зрения действующего законодательства нет препятствий в регистрации и выводе на рынок, - резюмировал Сергей Куцев

Локализация производства – вместо регулирования ввоза и вывоза

Со стороны регулятора, Минздрава, сегодня нет препятствий также для ввоза генно-клеточных препаратов из-за рубежа – эта процедура также регламентирована нормами ЕАЭС. Единственная трудность, с которой можно столкнуться при ввозе – классификация по товарной номенклатуре. Однако директор Департамента науки и инновационного развития здравоохранения Министерства здравоохранения РФ Игорь Коробко отметил, что скоро и этот вопрос будет снят: с 2022 года вступают в силу дополнения Всемирной таможенной организации в единую номенклатуру, для клеточных терапевтических продуктов появится отдельный код.

Особого внимания заслуживает вопрос вывоза биоматериалов за рубеж для изготовления лекарственных препаратов – для его решения снова необходимо опираться на наднациональное законодательство ЕАЭС. Но проблемы ввоза и вывоза могут и не возникнуть, если производство будет локализовано в России – эту мысль озвучил Игорь Коробко.

- Минздрав делает многое для изменения регуляторики, это непростой процесс, - заявил Сергей Куцев, - Мне очень понравилось ваше предложение о локализации технологии. У нас большая страна, решение логистических вопросов – достаточно сложный процесс. Но для локализации важен четкий механизм финансового обеспечения такой терапии. Компания-производитель должна быть уверена, что продукты будут востребованы на рынке.

Игорь Коробко предложил возможный вариант: «Будет логично рассматривать реализацию этой продукции в рамках существующего механизма клинической апробации, где можно и получить опыт применения, и удостовериться в клинико-экономической эффективности. Дальнейшая судьба препарата при таком подходе будет находиться в руках профессионального сообщества».

Контроль качества генно-клеточных препаратов – вопрос биоэтики

Генно-клеточные препараты, в частности, CAR-T технология, относится не столько к персонализированной медицине, сколько к индивидуальной – ведь препарат создается непосредственно из клеток пациента для лечения одного человека. Подходы, применяемые для контроля качества лекарств, выпускающихся массово, в этом случае не подходят.

- Федеральные законы № 61 («Об обращении лекарственных средств») и № 180 (О биомедицинских клеточных продуктах) требуют выборочного контроля качества, но мы имеем дело с клеткой, которая забирается у пациента и модифицируется. Поэтому может оказаться, что после контроля качества пациенту просто не хватит препарата, - объяснила управляющий директор «Янссен», фармацевтиеского подразделения «Джонсон & Джонсон» Россия и СНГ Екатерина Погодина.

Сергей Куцев обратил внимание на то, что это не только медицинская проблема, но и проблема этики: образцы, которые поступают на контроль качества, уже недоступны для пациента, это то лечение, которое он недополучает.

Ситуацию разъяснил Игорь Коробко: «В Правилах надлежащей производственной практики евразийского экономического союза предусмотрены испытания, контроль качества опрделенным способом, если это допускается регистрационным досье. Пока это было примерной нормой, но сейчас она становится вполне ощутимой. Судя по опыту, здесь будет вестись гибкая, живая работа, чтобы соблюсти баланс: удовлетворить потребность пациента в достаточном количестве биоматериала и его потребность в безопасности препарата».

Персонализированная диагностика

Персонализированная медицина – это не только лекарственные препараты, но и системы диагностики, созданные для узкой группы пациентов. Одна из сфер их применения – это наследственные заболевания, которые нецелесообразно включать в массовый скрининг: они встречаются слишком редко, и нет возможности на большом количестве анализов доказать их чувствительность и специфичность. Сергей Куцев поднял проблему регистрации диагностических тест-систем.

- Мы понимаем, что регистрация, которая требуется для тест-систем, которые мы разрабатываем и закупаем, крайне сложный процесс. Решается ли вопрос доступности такой диагностики?

Игорь Коробко подчеркнул, что препятствовать доступности может сам разработчик: регистрировать такие тест-системы и выводить их на рынок покажется экономически невыгодным. В связи с этим был разработан законопроект, который позволит применять малотиражные диагностические тесты-системы без их госрегистарции, но в то же время обеспечивая их качество, эффективность и безопасность, заявил Игорь Коробко. К разработке законопроекта привлекались представители бизнеса, медицинского и научного сообщества, фармпроизводители.

- Нам удалось прийти к консенсусу по этому вопросу, законопроект согласован, внесен на рассмотрение Правительства РФ, я надеюсь, что у него будет благополучная судьба, и система здравоохранения получит еще один инструмент, который приблизит нас к персонализированной медицине с использованием всех новшеств, которые нам дает бурное развитие науки, - заявил Игорь Коробко.

Сергей Куцев выразил уверенность в том, что в скором времени специалисты, занимающиеся разработкой персонализированных диагностических систем, получат эффективный законодательный инструмент для их применения.    

Фото: "Пресс-центр Гайдаровского форума" https://gaidarforum.ru/ru/media/photo/2101/